Video: Kan Crispr bota cystisk fibros?
2024 Författare: Michael Samuels | [email protected]. Senast ändrad: 2023-12-16 01:52
CRISPR / Cas9 är ett experimentellt tillvägagångssätt för behandling av cystisk fibros (CF). Terapin har ett nytt protein-RNA-komplex som är utformat för att ta itu med de genetiska mutationer som orsakar sjukdomen genom att redigera en patients genetik och korrigera själva mutationerna.
På så sätt, vad kan cas9 och Crispr göra för personer med cystisk fibros?
CRISPR teknik är ett lovande verktyg för genredigering som ger forskare möjlighet att enkelt ändra DNA -sekvenser och modifiera genfunktionen. På det här sättet, CRISPR - Cas9 tillvägagångssätt kan representera ett giltigt verktyg för att reparera CFTR -mutationen och förhoppningsfulla resultat erhölls i vävnads- och djurmodeller av CF sjukdom.
Hur framgångsrik är dessutom genterapi för cystisk fibros? Mutationen gör att lungorna och matsmältningssystemet blir igensatta av klibbigt slem. Målet med genterapi för cystisk fibros är att byta ut den defekta CFTR gen med en fungerande. Jämfört med placebo visade tillvägagångssättet med nebulisator en blygsam, men signifikant, förbättring av lungfunktionen (3,7%).
Dessutom, kan genteknik bota cystisk fibros?
Cystisk fibros är en genetisk sjukdom som får slem att byggas upp i patientens lungor. Dessutom finns det fortfarande ingen bota för sjukdomen. Nu en uppsättning branschsamarbeten skulle kunna hjälp att ta med en gen terapi utvecklad av Storbritannien Cystisk fibrosgen Terapikonsortium till kliniska tester.
Vilka är några framtida behandlingar för cystisk fibros?
Slutsatser: Tre nya agenter, ivacaftor, VX-809 och ataluren, riktar in sig på de grundläggande defekterna vid CFTR-produktion. Ivacaftor godkändes nyligen av FDA, medan de andra två medlen fortfarande är i kliniska prövningar. Patienter med CF kommer att dra nytta av personliga medicin baserat på deras specifika genotyp.
Rekommenderad:
Vilka är de viktigaste behandlingarna för cystisk fibros?
Några av de viktigaste läkemedlen för cystisk fibros är: antibiotika för att förebygga och behandla bröstinfektioner. läkemedel för att göra det klibbiga slemmet i lungorna tunnare, såsom dornase alfa, hypertonisk saltlösning och mannitol torrt pulver
Kan du arbeta om du har cystisk fibros?
Letar du efter ett jobb om du har cystisk fibros Så långt som möjligt bör CF inte få begränsa dina val. För många jobb kan rimliga justeringar göras så att du kan utföra rollen
Hur kan genterapi hjälpa cystisk fibros?
Genterapi innebär överföring av korrekta kopior av cystisk fibros transmembran konduktansregulator (CFTR) DNA till epitelcellerna i luftvägarna. Kloningen av CFTR-genen 1989 ledde till principiella studier av CFTR-genöverföring in vitro och i djurmodeller
Hur kan du hjälpa någon med cystisk fibros?
Använd dessa idéer som en guide när dina nära och kära frågar vad de kan göra för att hjälpa. LÄRA SIG. GE KÄNSLIGT STÖD. UTSÄTT INTE FAMILJEN FÖR SJUKDOM. LÄR CF CARE. GIV TILL CF -ORGANISATIONER. VAR KÄNSLIG FÖR TYP AV BERÄTTELSER DU DELAR MED FAMILJEN. BEHANDLA BARN MED CF SAMMA SOM ANDRA BARN. ALLAS CF ÄR UNIK
Kan du få DLA för cystisk fibros?
Cystisk fibros Symtom och medicinsk bevisning Detta innebär att barn kan få invaliditetsförmåner i olika stadier i utvecklingen. Så om ditt barn nekas förmåner efter en första handikappansökan och hörsel, ge inte upp. Du kan ansöka igen när ditt barn blir mer symptomatiskt