Video: Hur kan genterapi hjälpa cystisk fibros?
2024 Författare: Michael Samuels | [email protected]. Senast ändrad: 2023-12-16 01:52
Genterapi innebär överföring av korrekta kopior av cystisk fibros transmembran konduktansregulator (CFTR) DNA till epitelcellerna i luftvägarna. Kloning av CFTR gen 1989 ledde till principiella studier av CFTR gen överföring in vitro och i djurmodeller.
Kan cystisk fibros på detta sätt behandlas med genterapi?
Cystisk fibros är en genetisk sjukdom som får slem att byggas upp i patientens lungor. Dessutom finns det fortfarande inget botemedel mot sjukdomen. Nu en uppsättning branschsamarbeten skulle kunna hjälp att ta med en genterapi utvecklat av Storbritannien Cystisk fibros genterapi Konsortium in i kliniska tester.
Förutom ovan, hur botar forskare cystisk fibros? Forskare har upptäckt ett nytt sätt att behandla cystisk fibros (CF) som innebär att man levererar artificiella proteiner till patienternas lungceller för att ersätta de felaktiga cystisk fibros transmembrankonduktansregulator (CFTR) protein.
Därefter är frågan hur framgångsrik är genterapi för cystisk fibros?
Mutationen gör att lungorna och matsmältningssystemet blir igensatta av klibbigt slem. Målet med genterapi för cystisk fibros är att byta ut den defekta CFTR gen med en fungerande. Jämfört med placebo visade tillvägagångssättet med nebulisator en blygsam, men signifikant, förbättring av lungfunktionen (3,7%).
Varför är cystisk fibros en bra kandidat för genterapi?
Cystisk fibros är en singel gen störning ses som en bra kandidat för genterapi eftersom de drabbade gen är känd, är målvävnaden, lungan, tillgänglig och mindre än 50 % gen överföring kan ge klinisk nytta.
Rekommenderad:
Hur påverkar cystisk fibros dig socialt?
Som vuxen med CF kan du stöta på en helt annan känslomässig och social upplevelse än dina kamrater, till exempel att hantera arbete eller relationer och cystisk fibros. Vissa personer med CF kan känna hinder för att bilda relationer, till exempel brist på självständighet eller förlägenhet på grund av symtom
Hur ärver en person cystisk fibros?
Cystisk fibros är en ärftlig sjukdom som orsakas av mutationer (förändringar) i en gen på kromosom 7, ett av de 23 kromosompar som barn ärver från sina föräldrar. CF uppstår på grund av mutationer i genen som gör ett protein som kallas CFTR (cystisk fibros transmembranregulator)
Hur länge lever patienter med cystisk fibros efter lungtransplantation?
Ungefär hälften kommer att överleva i minst fem år efter en lungtransplantation, med många människor som lever i minst 10 år. Det har också förekommit fall av personer som levt i 20 år eller mer efter en lungtransplantation
Hur bryr du dig om någon med cystisk fibros?
Tips för att klara dig när du tar hand om någon med cystisk fibros Håll dig organiserad: Svara på räkningar, medicinanvisningar och försäkringsformulär så snart de anländer för att undvika en eftersläpning. Informera dig själv: Ta reda på så mycket du kan om CF för att undvika att känna dig överväldigad. Behåll ditt sociala liv: Ta dig tid att träffa vänner och familj för att undvika att känna dig isolerad och ensam
Hur kan du hjälpa någon med cystisk fibros?
Använd dessa idéer som en guide när dina nära och kära frågar vad de kan göra för att hjälpa. LÄRA SIG. GE KÄNSLIGT STÖD. UTSÄTT INTE FAMILJEN FÖR SJUKDOM. LÄR CF CARE. GIV TILL CF -ORGANISATIONER. VAR KÄNSLIG FÖR TYP AV BERÄTTELSER DU DELAR MED FAMILJEN. BEHANDLA BARN MED CF SAMMA SOM ANDRA BARN. ALLAS CF ÄR UNIK